研究人员发现，针对骨髓癌和卡波西肉瘤的药物在治疗遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）方面也显示出有效性，这一发现促使美国国立卫生研究院（NIH）结束了早期临床试验。HHT是一种罕见的出血性疾病，全球每5000人中就有1人受到影响。
《新英格兰医学杂志》发布的试验结果表明，HHT患者在服用泊马度胺后，鼻出血的频率减少，输血和输铁的需求也有所降低，患者的生活质量得到了提升。
美国国立卫生研究院国家心肺血液研究所的医学博士Andrei Kindzelski指出：“找到治疗罕见疾病的药物是极为罕见的，这真是一个成功的案例。”他补充道：“在我们的试验之前，HHT患者没有可靠的治疗方案。这一发现为患者带来了积极的希望和更好的生活质量。”
HHT，又称奥斯勒-韦伯-伦度综合征，主要表现为血管发育的严重缺陷。血管异常扭曲，容易渗漏，导致频繁的鼻出血或其他部位出血。这些出血可能引发贫血，严重时甚至危及生命，影响患者的生活质量。
目前，HHT的治疗方法包括封闭异常血管或使用药物来稳定出血的血管，以减少出血情况。然而，尚未有药物获得批准用于长期治疗HHT。
研究人员推测，泊马度胺可能通过抑制异常血管的生长来发挥作用，从而使血管结构更加正常或坚固。克利夫兰诊所的研究团队表示，仍需进行进一步的研究。
研究团队在2019年11月5日至2023年6月27日期间，在美国的11个医疗中心招募了144名HHT患者。其中95名患者每天服用4毫克的泊马度胺，49名患者则服用安慰剂。在试验开始时，使用HHT特异性出血评估工具进行评分，并自我报告其他相关数据，记录输注红细胞或铁的数量。
经过43个月的试验，2023年6月进行的中期分析显示，泊马度胺达到了预设的疗效阈值，因此试验停止了新患者的入组。
Kindzelski表示：“这对那些患有更严重HHT的患者具有更广泛的意义。”畸形血管在肺、肝和脑等器官中发育，可能导致出血性中风、肺出血或心力衰竭。这种治疗有可能挽救这些患者的生命。”
尽管试验结束后未对参与者进行随访，但有研究表明，患者在停药后鼻出血可能复发，这提示该药物可能适合用于长期或间歇性治疗。(ANI)
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